Terapia genica può “pretrattare” il neuroblastoma

I ricercatori dell’Università del Texas a Dallas hanno sviluppato una potenziale terapia genica per “pretrattare” il neuroblastoma al fine di rendere la chemioterapia più efficace.

Il neuroblastoma, un cancro pediatrico che si forma nelle cellule nervose immature, ha un tasso di sopravvivenza a cinque anni del 50% per i pazienti con tumori ad alto rischio. In uno studio pubblicato su Theranostics, i ricercatori dell’UT Dallas e i loro colleghi hanno riferito che il loro approccio di terapia genica ha rallentato la crescita del tumore nei modelli murini della malattia.

Il processo funziona espandendo i vasi sanguigni che circondano un tumore per migliorare la somministrazione dei farmaci. I ricercatori hanno scoperto che la terapia genica ha anche reso le cellule tumorali più ricettive alla chemioterapia. Sono necessarie ulteriori ricerche prima che il metodo diventi disponibile per i pazienti.

“Siamo molto entusiasti di questa ricerca. Essenzialmente, stiamo aumentando il flusso di sangue al tumore subito prima di applicare la chemioterapia“, ha affermato il Dottor Shashank Sirsi, co-autore corrispondente e Professore associato di bioingegneria presso la Erik Jonsson School of Engineering e Informatica. “Stiamo scoprendo che questo aumenta anche la permeabilità del tumore in modo da poter inserire più farmaci all’interno“.

“La terapia genica prevede l’iniezione di microbolle – sfere gassose di soli 10 micrometri di diametro – nel flusso sanguigno. Le microbolle forniscono DNA plasmidico programmato per esprimere l’ossido nitrico sintasi inducibile (iNOS), che espande i vasi sanguigni. Quando esposte agli ultrasuoni, le microbolle scoppiano e rilasciano i plasmidi iNOS.

Nello studio, i ricercatori hanno somministrato la chemioterapia dopo che i vasi sanguigni si erano espansi. Hanno scoperto che, oltre ad aumentare il flusso sanguigno ai tumori, la terapia genica causava l’espressione di iNOS nelle cellule tumorali, rendendo la chemioterapia più efficace.

Sirsi aveva studiato il neuroblastoma per anni prima che a suo figlio, JD, fosse diagnosticata la malattia nel 2021. Ora che ha tre anni, JD si è ripreso. L’esperienza ha aiutato Sirsi che lavora in un laboratorio piuttosto che con i pazienti, a capire meglio cosa attraversano i bambini durante il trattamento. Di conseguenza, si è concentrato sulla riduzione della quantità di farmaci utilizzati per trattare i tumori pediatrici per prevenire o ridurre gli effetti collaterali.

“Invece di aumentare il dosaggio e cercare di far regredire i tumori, che è la pratica comune, pensiamo di poter pretrattare i tumori e utilizzare dosaggi di farmaci uguali o addirittura inferiori e ottenere risposte uguali o addirittura migliori”, dice Sirsi. “Con il neuroblastoma e altri tumori infantili aggressivi, l’attenzione è rivolta al trattamento del cancro, ma per quanto riguarda gli effetti collaterali della chemioterapia e della radioterapia, soprattutto nei bambini piccoli? Questo è un grosso problema“.

“JD sta prosperando”, ha detto Sirsi. “Il bambino adora nuotare, giocare con i camion e le tessere magnetiche”.

Uno degli obiettivi di Sirsi era utilizzare un vettore non virale o metodo di somministrazione, per la terapia genica. Le terapie geniche vengono spesso somministrate utilizzando un virus vivo o inattivo. “Sebbene questo metodo sia l’approccio più efficace, esiste il rischio di tossicità a lungo termine derivante dall’inserimento del vettore virale nelle cellule sane“, ha affermato.

“Sono scettico sull’introduzione di vettori virali nei bambini“, ha detto Sirsi. “Se puoi usare una terapia non virale ed è efficace, come le nostre microbolle, allora è una strategia migliore“.

Leggi anche:Neuroblastoma: trattamento con Lorlatinib sicuro ed efficace

Sirsi ha affermato che l’approccio potrebbe essere applicato ad altri tumori. Ha intenzione di fare ulteriori ricerche per determinare se può essere utilizzato con altri tipi di trattamenti contro il cancro, tra cui la radioterapia e l’immunoterapia.

Immagine Credit Public Domain- 

Fonte:Theranostics