malattie rare
25 Settembre 2025
Sindrome di Barth-immagine credit public domain. La Food and Drug Administration statunitense ha concesso l’approvazione accelerata al farmaco Forzinity (elamipretide) come primo trattamento per la sindrome di Barth. La sindrome di Barth è una malattia rara, grave e potenzialmente letale dei mitocondri. Forzinity agisce legandosi alla parte interna dei mitocondri, migliorandone la struttura e la […]
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Biotecnologie e Genetica
24 Novembre 2023 / 24 Novembre 2023
Sindrome di Barth-Immagine: astratto grafico-Credit Nature Metabolism- Credit Public Domain. “La sindrome di Barth, ha preso il nome del pediatra e neurologo olandese Peter Barth, che la descrisse per la prima volta nel 1983. È una malattia rara legata ad un disordine del cromosoma X che provoca un alterato metabolismo dei fosfolipidi. È caratterizzata da un quadro clinico molto variabile […]
