Sindrome di Barth-immagine credit public domain.
La Food and Drug Administration statunitense ha concesso l’approvazione accelerata al farmaco Forzinity (elamipretide) come primo trattamento per la sindrome di Barth.
La sindrome di Barth è una malattia rara, grave e potenzialmente letale dei mitocondri. Forzinity agisce legandosi alla parte interna dei mitocondri, migliorandone la struttura e la funzione. Forzinity viene somministrato per via sottocutanea una volta al giorno.
L’approvazione si basa sul miglioramento della forza del muscolo utilizzato per raddrizzare la gamba a livello del ginocchio, che è ragionevolmente predittivo di benefici per il paziente, come la capacità di stare in piedi più facilmente o di camminare più a lungo. La FDA, come condizione per l’approvazione accelerata, richiede uno studio clinico post-approvazione randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per confermare che i cambiamenti osservati nella forza muscolare del ginocchio si traducano in benefici per il paziente. Gli effetti collaterali più comuni riportati negli studi clinici sono state reazioni lievi-moderate nel sito di iniezione, sebbene siano state segnalate anche reazioni gravi.
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“La FDA continua a impegnarsi per facilitare lo sviluppo di terapie efficaci e sicure per le malattie rare e continuerà a lavorare con diligenza per garantire che i pazienti affetti da malattie rare abbiano accesso a trattamenti innovativi”, ha affermato in una nota il Dott. George Tidmarsh, Ph.D., Direttore del Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA.
L’approvazione accelerata di Forzinity è stata concessa a Stealth Biotherapeutics.
Fonte:FDA