Osteoartrite del ginocchio: Foto credit Adobe Stock
Keck Medicine della USC ha avviato una sperimentazione clinica per testare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento sperimentale e i suoi potenziali effetti sulla prevenzione del deterioramento della cartilagine nelle persone affette da osteoartrite del ginocchio, la forma più comune della malattia. La terapia, nota come CX-011, viene somministrata tramite una singola iniezione nell’articolazione del ginocchio.
Circa 33 milioni di americani convivono con l’osteoartrite, una malattia progressiva che deteriora la cartilagine che ammortizza le articolazioni. Questa condizione può causare dolore cronico, rigidità e ridotta mobilità, rendendo sempre più difficili le attività quotidiane. Sebbene i trattamenti esistenti possano alleviare i sintomi, non arrestano la progressione della malattia e alcuni pazienti finiscono per aver bisogno di un intervento chirurgico di sostituzione articolare.
“Per decenni, i medici hanno aiutato i pazienti a gestire il dolore dell’osteoartrite, ma non sono mai riusciti ad arrestare la progressione della malattia“, ha affermato il Dottor Jay R. Lieberman, primario di chirurgia ortopedica presso la USC (University of Southern California) e Direttore del Dipartimento di chirurgia ortopedica della Keck School of Medicine della USC, che sta guidando la sperimentazione clinica. “Speriamo un giorno di poter andare oltre la gestione dei sintomi e concentrarci sulla preservazione della salute articolare dei pazienti che assistiamo”.
Come è stato sviluppato il CX-011
CX-011 è stato sviluppato presso il Dipartimento di Chirurgia Ortopedica della Keck School grazie alla ricerca condotta da Denis Evseenko, MD, PhD, vicePresidente per la ricerca in chirurgia ortopedica e Professore di chirurgia ortopedica, ricerca sulle cellule staminali e medicina rigenerativa presso la Keck School.
Il suo team ha identificato una serie di segnali molecolari che coinvolgono GP130, un recettore del sistema immunitario che indica alle cellule come rispondere all’infiammazione. GP130 supporta le normali funzioni immunitarie, cardiovascolari e delle cellule staminali. Tuttavia, nell’osteoartrite, i segnali del sistema immunitario possono diventare iperattivi e contribuire a un ulteriore danno alla cartilagine, creando un circolo vizioso di deterioramento.
CX-011 è stato progettato per interrompere questa segnalazione correlata all’infiammazione senza bloccare completamente GP130. In modelli animali di osteoartrite, il team di Evseenko ha osservato segni di riduzione del dolore articolare, miglioramento della struttura e della funzione articolare, rigenerazione della cartilagine e guarigione dei tessuti dopo la somministrazione di CX-011. Questi risultati preclinici hanno supportato un’ulteriore valutazione di CX-011 in una sperimentazione clinica.
Dettagli della sperimentazione clinica
Keck Medicine è l’unico centro a condurre lo studio clinico randomizzato, in doppio cieco, di fase iniziale.
L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’iniezione sperimentale. I ricercatori utilizzeranno inoltre questionari standardizzati e risonanze magnetiche per raccogliere informazioni sul dolore, la funzionalità fisica e la salute della cartilagine dei partecipanti nel corso dello studio.
Dal progresso della scoperta biomedica alla sperimentazione clinica
L’Ufficio Ricerca e Innovazione della USC, attraverso l’Alfred E. Mann Institute (AMI), è stato determinante nel trasformare le scoperte precliniche di Evseenko in una potenziale terapia. L’AMI contribuisce allo sviluppo di promettenti scoperte biomediche per l’uso clinico fornendo finanziamenti di capitale di rischio, contatti con l’industria e orientamento strategico, incluso il supporto ai ricercatori che fondano e sviluppano aziende per creare nuove tecnologie e trattamenti per i pazienti.
“In quanto sistema sanitario accademico, riuniamo scienziati e medici per orientare la ricerca in base alle esigenze dei nostri pazienti. Questa collaborazione, unita alle risorse necessarie per trasferire le scoperte oltre il laboratorio, ci consente di valutare rigorosamente gli approcci emergenti che potrebbero ampliare le opzioni terapeutiche per i pazienti”, dice Jay R. Lieberman, MD, primario di chirurgia ortopedica presso la USC e la Keck Medicine.