Nuovo promettente trattamento per la sclerosi multipla

sclerosi multipla

Josef Buttigieg, biologo della University of Regina, spiega come una nuova strategia puo’ combattere la sclerosi multipla a The Conversation:

“Spesso diamo per scontato il nostro sistema immunitario e il nostro sistema nervoso. Partiamo dal presupposto che il nostro sistema immunitario ci proteggerà dalle malattie quando i patogeni invadono il nostro corpo. Allo stesso modo, supponiamo che il nostro sistema nervoso prenderà informazioni dall’ambiente, le trasmetterà al nostro cervello e poi consentirà al nostro cervello di muovere i muscoli.

Ma cosa succede quando il sistema immunitario pensa che il tuo sistema nervoso sia nemico e attacca il tuo corpo? Questa risposta autoimmune è la triste realtà di chi è affetto da sclerosi multipla (SM).

La SM è una malattia debilitante che colpisce milioni di persone in tutto il mondo. Comporta paralisi progressiva, dolore, compromissione della memoria, della vista e spesso provoca la morte. Il Canada ha il più alto tasso di SM nel mondo. Il motivo di questo alto tasso di sclerosi multipla non è noto.

Come neuroscienziato, ho un profondo interesse nel comprendere la funzione del sistema nervoso, nonché le varie malattie e lesioni che lo affliggono. Il sistema nervoso è davvero l’ultima frontiera della scienza, con vasti regni inesplorati. Inoltre, le malattie di questo sistema hanno un profondo effetto sia sui pazienti che sulle loro famiglie.

Pertanto, il mio obiettivo non è solo comprendere queste malattie da una prospettiva scientifica, ma anche escogitare trattamenti e nuovi approcci per migliorare la qualità della vita. Quando si tratta di SM, ho una convinzione molto personale, poiché ho diversi amici intimi a cui è stata diagnosticata la malattia.

Un cavallo di Troia le per cellule immunitarie

Il sistema nervoso è costituito da milioni di connessioni, simili a fasci di fili. Come i fili di casa, sono isolati per proteggerli dall’ambiente e consentire una comunicazione rapida tra le cellule.

A differenza dei fili di casa, questo isolamento è realizzato con un materiale grasso chiamato mielina. Nella SM, questa guaina mielinica viene distrutta, lasciando scoperte le connessioni neurali. Ciò comporta che i neuroni non riescono a inviare segnali, portando a paralisi ed eventuale morte.

Attualmente esistono poche opzioni terapeutiche per la SM, con la maggior parte che interviene sui sintomi e non lsula malattia stessa. Alcune terapie di prima linea tentano di modificare il sistema immunitario, ma lo fanno sopprimendo l’intero sistema immunitario, rendendo così il paziente suscettibile alle infezioni.

L’approccio che abbiamo sviluppato è quello di colpire specificamente le cellule che causano la malattia. Rimuovendo le cellule che causano la malattia, si ipotizza che ciò consentirà al corpo di ripararsi, migliorando così la qualità della vita dei pazienti.

Vedi anche, Nuovo metodo diagnostico per la sclerosi multipla.

Abbiamo un nuovo approccio per eliminare direttamente le cellule che causano la SM, simile al cavallo di Troia impiegato dai Greci. Inganniamo le cellule immunitarie difettose inducendole a pensare che stanno attaccando il corpo, quando in realtà si stanno attaccando da sole.

I sintomi della SM possono variare da affaticamento e difficoltà a camminare a disfunzione intestinale e disfunzione sessuale.

I topi riacquistano la capacità di camminare

Usiamo un costrutto proteico costruito da tre proteine.

La prima proteina imita l’isolamento grasso che circonda i neuroni (mielina). Questo, in teoria, dovrebbe indurre le cellule immunitarie che cercano questa proteina a legarsi al nostro farmaco. La seconda proteina è una sequenza di interiorizzazione, che fa sì che qualsiasi cellula che si lega alla prima proteina assuma il nostro farmaco. La terza proteina è un segnale di morte. Pertanto, qualsiasi cellula immunitaria che si lega al nostro costrutto occuperà l’intera sequenza proteica e poi morirà. Nell’individuo sano, non dovrebbero esserci cellule immunitarie che riconoscono questa proteina. Nel paziente con SM, le cellule immunitarie aberranti sono specificamente eliminate.

Nei nostri studi, abbiamo testato questa strategia sui topi con risultati sorprendenti. Abbiamo scoperto che le cellule immunitarie aberranti sono state specificamente eliminate. Ma più importanti sono stati i cambiamenti nella capacità dei topi di muoversi. I topi trattati sono stati in grado di riacquistare rapidamente la capacità di camminare.

Abbiamo replicato questo studio più volte con lo stesso risultato ogni volta. Stiamo attualmente studiando quale sia il limite di dose superiore di questo composto per determinare i range di sicurezza.

Potenziale per malattie autoimmuni

Sebbene siamo piuttosto entusiasti dei risultati, resta ancora un po’ di lavoro da completare. Abbiamo intenzione di testare il nostro composto sul sangue ottenuto da pazienti con SM. Isolando il loro sangue, saremmo in grado di testare il nostro composto in una capsula di Petri e osservare gli effetti sulle loro cellule immunitarie.

Combinando i nostri modelli animali con soggetti umani, la nostra intenzione è quella di tradurre rapidamente il nostro studio in esseri umani nel prossimo futuro.

Un’interessante applicazione della nostra tecnologia è che può essere utilizzata anche in una varietà di altre malattie autoimmuni. In questi casi, la proteina che viene attaccata dall’organismo può essere facilmente sostituita con un’altra, quindi il farmaco funzionerà anche su quelle cellule aberranti”.


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