Home Salute Cervello e sistema nervoso La terapia genica inverte la sclerosi multipla in modello animale

La terapia genica inverte la sclerosi multipla in modello animale

La sclerosi multipla può essere inibita o invertita usando una nuova tecnica di terapia genica che ha arrestato la risposta immunitaria della malattia nei modelli di topi, secondo i ricercatori della University of Florida Health.

Combinando un gene responsabile della produzione di una proteina chiamata glicoproteina oligodendrocita mielinica  ​​con un farmaco esistente, i ricercatori sono stati in grado di prevenire la versione di topo della sclerosi multipla. Allo stesso modo, i trattamenti hanno prodotto una remissione quasi completa in altri  modelli animali.

I risultati dello studio, che hanno un potenziale significativo per la cura della sclerosi multipla e di altri disturbi autoimmuni, sono stati pubblicati oggi (21 settembre) nella rivista Molecular Therapy .

- Advertisement -

La sclerosi multipla colpisce circa 2,3 milioni di persone in tutto il mondo ed è la malattia neurologica più comune nei giovani adulti. Il disordine incurabile inizia quando il sistema immunitario attacca la guaina mielinica che circonda le fibre nervose, creando problemi di debolezza muscolare, della visione, del linguaggio e coordinamento muscolare.

I ricercatori hanno utilizzato un virus innocuo, noto come virus adeno-associato, per fornire un gene responsabile della produzione della glicoproteina oligodendrocita mielinica nei fegati dei modelli di topo.

Hoffman e il suo team hanno spiegato che questo processo immunitario-mediato comporta l’attivazione di cellule immunitarie note come cellule T effettrici auto-reattive. Queste cellule attaccano le proteine ​​nella mielina, inclusa la glicoproteina oligodendrocita mielinica (MOG).

Le cellule T regolatorie normalmente frenano l’attività nociva delle cellule T effettrici auto-reattive, ma ciò non accade nelle persone con SM.

- Advertisement -

Studi precedenti hanno dimostrato che le cellule T regolatorie possono aiutare a prevenire il danno mielico causato da cellule T effettrici e auto-reattive, nonché alcuni sintomi neurologici di SM. Tuttavia, Hoffman e colleghi notano che gli effetti sono di breve durata.

Il trattamento con l’adeno- virus ha scatenato la produzione di cellule T regolatorie, che hanno soppressoo l’attacco del sistema immunitario che provoca la sclerosi multipla. Il gene è stato consegnato nel fegato perché ha la capacità di indurre la tolleranza immune.

“Utilizzando una piattaforma di terapia genica testata clinicamente, siamo in grado di indurre la produzione di cellule T regolatorie molto specifiche che attaccano le cellule T auto-reattive che sono responsabili dello sviluppo della sclerosi multipla”, ha affermato Brad E. Hoffman, Assistente Professore nei Dipartimenti di pediatria e neuroscienze presso l’Università della Florida College of Medicine.

La proteina, glicoproteina oligodendrocita mielinica, è stata trovata efficace nel prevenire e invertire la distrofia muscolare da sola. Un gruppo di cinque modelli di topi che hanno ricevuto la terapia genica non ha sviluppato l’encefalomielite autoimmune sperimentale, che è l’equivalente nel topo, della sclerosi multipla negli esseri umani.

Hoffman è stato anche incoraggiato dalla longevità del trattamento. Dopo sette mesi, i modelli di topi trattati con terapia genica non mostravano segni di malattia, rispetto a un gruppo di modelli di topi non trattati che avevano problemi neurologici dopo 14 giorni.

Quando la proteina è stata combinata con la Rapamicina – un farmaco usato per  prevenire il rigetto del trapianto di organi – la sua efficacia è stata ulteriormente migliorata.

Tra i modelli di topo che sono stati somministrati con la Rapamicina e la Terapia genica, il 71% e l’80% sono entrati in una remissione quasi completa dopo avere sviluppato la paralisi dell’arto posteriore. ” Questo”, ha detto Hoffman, ” dimostra che la combinazione utilizzata può essere particolarmente efficace per arrestare rapidamente la paralisi”.

Nonostante il successo, i ricercatori non hanno compreso completamente il meccanismo dettagliato di questo processo.

“Prima che la terapia possa essere testata negli esseri umani in uno studio clinico, sarà necessaria un’ulteriore ricerca su altri modelli preclinici”, ha detto Hoffman.

Tuttavia, il ricercatore è convinto che la terapia genica potrà essere efficace anche negli esseri umani.

Fonte: UF News

ULTIMI ARTICOLI

Come SARS-CoV-2 raggiunge il cervello

SARS-CoV-2-Immagine: Pubvlic Domain. SARS-CoV-2 entra nel cervello attraverso le cellule nervose nella mucosa olfattiva. Utilizzando campioni di tessuto post mortem, un team di ricercatori della Charité...

La depressione può essere rivelata dalla pupilla

Depressione-Immagine Credit Public Domain. "La depressione può essere rivelata dalla dilatazione delle pupille", secondo uno studio degli scienziati dell'Istituto Max Planck di Psichiatria che lo...

Alzheimer: modificare un gene per prevenire la malattia

Alzheimer-Immagine Credit Public Domain. Un team di ricercatori della Laval University ha trovato prove che si potrebbe prevenire lo sviluppo della malattia di Alzheimer modificando...

Livelli di Vitamina D-batteri intestinali: trovata connessione

Vitamina D e microbioma-Immagine Credit Public Domain. Ricercatori e collaboratori dell'Università della California di San Diego hanno recentemente trovato una connessione tra livelli di vitamina...

Proteine: risoluzione 3D da AI rivoluzionerà la biologia

Proteine:Immagine:la funzione di una proteina è determinata dalla sua forma 3D. Credito: DeepMind. Secondo gli scienziati, il programma di apprendimento profondo di Google per determinare le...