Home Salute Cervello e sistema nervoso Nuovo farmaco approvato per la SLA per la prima volta dopo 20...

Nuovo farmaco approvato per la SLA per la prima volta dopo 20 anni

Per la seconda volta nella storia, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato un nuovo farmaco specifico per il trattamento della SLA (sclerosi laterale amiotrofica), nota anche come malattia di Lou Gehrig.

Il nuovo farmaco si chiama Edaravone. Sarà commercializzato negli Stati Uniti con il marchio Radicava ed è solo il secondo farmaco specifico per la SLA ad essere approvato dalla FDA.

Inizialmente messo a punto in Giappone per il trattamento dell’ ictus, il prodotto è stato sperimentato negli Usa su 137 pazienti colpiti appunto dalla sclerosi laterale amiotrofica: i malati che hanno ricevuto il farmaco hanno evidenziato un deciso rallentamento nella progressione della malattia.

- Advertisement -

“Questo è il primo nuovo trattamento approvato dalla FDA per il trattamento della SLA dopo molti anni e siamo lieti che le persone con la SLA ora avranno un’opzione terapeutica aggiuntiva”, ha detto Eric Bastings rappresentante FDA, in un comunicato stampa.

La SLA è una malattia neurodegenerativa che attacca le cellule nervose che controllano i movimenti muscolari volontari.

Edaravone non è affatto una cura, ma gli studi clinici hanno dimostrato che può rallentare la progressione della malattia.

Originariamente utilizzato per il trattamento dell’ ictus, il farmaco è stato sviluppato da Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation in Giappone, dove è stato utilizzato per i pazienti affetti da SLA dal 2015.

- Advertisement -

( Vedi anche: SLA: nuovo approccio terapeutico prolunga la vita in modelli murini della malattia).

 Il precedente farmaco approvato nel 1995 dalla FDA appositamente per rallentare la progressione della SLA era Riluzolo e per 22 anni  è stato l’unica opzione per la maggior parte dei pazienti.”Ci auguriamo che l’annuncio di oggi possa segnare l’inizio di un nuovo capitolo nella lotta contro questa terribile malattia”, dice Barbara Newhouse, Presidente della SLA Association.

“Ci sono diversi farmaci per curare la SLA attualmente in sperimentazione clinica e siamo fiduciosi che le persone che vivono con questa malattia possano avere al più presto a disposizione nuove terapie”.

Il nuovo trattamento con Radicava deve essere somministrato ogni giorno con un’ ora di infusione endovenosa per 14 giorni di fila, seguiti da 14 giorni di riposo.

Dopo la dose iniziale, il trattamento viene ridotto a 10 infusioni su 14 giorni, seguita da altre due settimane di riposo. E così via.

Le reazioni avverse più comuni riportate dai partecipanti agli studi clinici trattati con Edaravone sono stati ecchimosi (contusioni) e disturbi dell’andatura.

Il medicinale ha un prezzo di mercato molto alto, 1.000 dollari per infusione, ma l’azienda produttrice – la Mitsubishi Tanabe Pharma America – sta lavorando con il governo americano affinché i malati ottengano sconti e aiuti.

L’FDA ha concesso a questo farmaco la designazione di farmaco orfano che prevede incentivi per aiutare e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.

Il farmaco non farà una differenza immediata nella vita del paziente, come ha spiegato Neil A. Shneider dalla Columbia University Medical Center al The New York Times, ma può rallentare la progressione della malattia e questo è già un importante successo nella lotta contro la SLA.

C’è ancora molto che non sappiamo sulla SLA, solo il 5/10% dei casi sono di origine ereditaria, ma gli altri casi che si presentano all’improvviso?

Sono in corso ricerche per trovare le potenziali cause della malattia e gli scienziati stanno indagando le possibili mutazioni dei gene, squilibri chimici o risposte immunitarie che potrebbe essere alla base dello suo sviluppo.

Secondo l’Associazione SLA, Radicava sarà disponibile negli Stati Uniti dal mese di agosto.

Speriamo che la decisione della FDA costituisca un esempio anche per gli altri paesi.

Fonte: FDA

ULTIMI ARTICOLI

Vaccini COVID 19: sviluppati a tempo di record sono sicuri?

Immagine: Vaccini COVID 19.Questa immagine al microscopio elettronico a scansione mostra SARS-CoV-2 (giallo), isolato da un paziente, che emerge dalla superficie delle cellule (blu...

Invecchiamento: ossigeno iperbarico inverte il processo

Immagine: Invecchiamento: Cromosomi umani (grigi) ricoperti da telomeri (bianchi). Credito: PD-NASA; PD-USGOV-NASA Invecchiamento: i trattamenti con ossigeno iperbarico (HBOT) negli adulti sani possono fermare l'invecchiamento delle cellule...

Sclerosi multipla: remissione da cellule immunitarie intestinali

Immagine: Sclerosi multipla. Credit:Public Domain. Le cellule immunitarie intestinali viaggiano verso il cervello durante le riacutizzazioni della sclerosi multipla (SM), secondo un team di ricerca...

COVID 19: primi dettagli del danno cerebrale

Immagine: COVID 19, Credit: Public Domain. Sebbene sia principalmente una malattia respiratoria, l'infezione da COVID-19 colpisce altri organi, incluso il cervello. Uno dei primi studi basati...

Una “cassetta degli attrezzi” per diagnosticare malattie complesse

Immagine:malattie complesse.Credit: CHU Sainte-Justine. Un team internazionale guidato da un ricercatore del CHU Sainte-Justine sta sviluppando un nuovo modello matematico per migliorare la gestione di...