Disturbi del sangue: primi risultati del trattamento con l’editing genetico CRISPR

CRISPR

I funzionari di Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics hanno annunciato che i risultati preliminari del test del trattamento di editing genetico CRISPR in pazienti umani con disturbi del sangue mostrano risultati finora promettenti. Il progetto congiunto tra le due aziende si sta svolgendo in una sede in Europa e in un’altra negli Stati Uniti.
I risultati sono stati pubblicati sul sito Web di Vertex Pharmaceuticals.
C’è stata molta eccitazione attorno alla possibilità di utilizzare la tecnica di editing genetico CRISPR per curare le persone con malattie genetiche. C’è stato anche un flusso costante di risultati da parte di scienziati che hanno testato la tecnica in varie circostanze, alcune delle quali hanno coinvolto il trattamento di animali vivi per vedere se CRISPR potesse essere usato per “curarli” dalle malattie. Ora, gli scienziati hanno fatto il passo successivo, modificando i geni dei pazienti umani con disturbi del sangue per vedere se potevano curarli.
Funzionari della Vertex Pharmaceuticals di Boston e della CRISPR Therapeutics con sede in Svizzera hanno recentemente fornito alcuni dettagli relativi a due studi clinici che stanno conducendo: uno in Germania, l’altro negli Stati Uniti. Nello studio in corso in Germania, i pazienti sono in cura per una malattia chiamato beta talassemia, in cui un difetto genetico impedisce al corpo di produrre abbastanza emoglobina. Nella sperimentazione in corso negli Stati Uniti, i pazienti vengono curati per anemia falciforme, in cui un difetto genetico provoca globuli rossi a forma di falce.
I ricercatori hanno raccolto cellule staminali da pazienti in entrambi gli studi. Le cellule sono state quindi modificate utilizzando una tecnica di modifica del gene CRISPR chiamata CTX001. Nel frattempo, i pazienti sono stati sottoposti a una procedura in cui le cellule appena modificate vengono reinfuse nel midollo osseo, dove prendono piede e iniziano a generare cellule del sangue adeguatamente formate.
I funzionari delle due società riferiscono che finora i risultati sono promettenti.
Una paziente con beta talassemia non ha avuto bisogno di una trasfusione da quando è stata sottoposta alla procedura nove mesi fa – in precedenza, aveva avuto avuto bisogno di trasfusioni su base regolare. Riferiscono anche che un paziente con anemia falciforme non ha avuto crisi vaso-occlusive – una condizione dolorosa che si verifica quando le cellule del sangue deformate intasano i piccoli vasi sanguigni – da quando è stata sottoposta a trattamento, sette mesi fa.

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