SLA- Immagine credit public domain.
I risultati dello studio clinico randomizzato MIROCALS hanno dimostrato che l’aggiunta di interleuchina-2 a basso dosaggio (IL2LD) al trattamento standard per la sclerosi laterale amiotrofica ha rallentato il declino funzionale e prolungato la durata della vita delle persone affette da questa malattia degenerativa.
I risultati sono dello studio sono stati pubblicati su The Lancet.
La SLA (nota anche come malattia del motoneurone o MND) colpisce circa 45.000 persone in Europa contemporaneamente. Attacca i nervi che controllano il movimento (nervi motori), compromettendo la funzionalità dei muscoli. Di solito progredisce inesorabilmente, ma a velocità diverse a seconda della persona: un quarto delle persone affette da SLA muore entro un anno dalla comparsa dei sintomi e più della metà entro due o tre anni dalla diagnosi. Tuttavia, alcune persone affette da SLA vivono 10 anni o più.
Lo studio clinico randomizzato MIROCALS ha coinvolto istituti di ricerca, centri medici e organizzazioni logistiche in Regno Unito, Francia, Italia, Svezia e Irlanda. Un team della Queen Mary University di Londra, guidato dal Professor Andrea Malaspina, ha dato un contributo fondamentale a questo studio. I ricercatori hanno reclutato 220 persone con SLA di nuova diagnosi, inizialmente trattate con il farmaco Riluzolo, prima di essere randomizzate a ricevere IL2LD o un placebo per 18 mesi.
L’interleuchina-2 è una molecola nota per regolare il sistema immunitario umano. È stato dimostrato che basse dosi di interleuchina-2 (IL2LD) riducono specificamente l’infiammazione aumentando il numero di globuli bianchi, noti come cellule T regolatorie (Treg), nel sangue. Lo studio è stato progettato per verificare se l’aggiunta di IL2LD al trattamento con Riluzolo fosse sicura e se la riduzione della neuroinfiammazione contribuisse a rallentare la progressione della SLA e ad aumentare la durata di vita dei pazienti dopo la diagnosi.
Lo studio ha dimostrato che IL2LD è sicuro e un’analisi dettagliata dei risultati ha rivelato un beneficio di sopravvivenza statisticamente significativo in circa l’80% dei partecipanti allo studio che presentavano livelli più bassi di un biomarcatore del liquido cerebrospinale (CSF) (proteina della catena pesante dei neurofilamenti fosforilati, pNFH), indicativo del tasso di danno ai motoneuroni. In questi soggetti, il rischio di morte al termine dello studio è stato ridotto di oltre il 40%.
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Questi risultati forniscono prove incoraggianti che la modificazione del sistema immunitario potrebbe essere una strategia utile per contrastare la progressione della SLA. Sebbene IL2LD non sia attualmente autorizzato per il trattamento della SLA, i risultati dello studio MIROCALS suggeriscono che IL2LD dovrebbe ora essere preso in considerazione per lo sviluppo come trattamento sicuro e ben tollerato per la SLA, aggiungendosi all’effetto modificante la malattia del Riluzolo.
Il Professor Malaspina, Professore Onorario di Neurologia presso il Centro di Neuroscienze, Chirurgia e Traumatologia del Blizard Institute e ricercatore principale dello studio MIROCALS, ha dichiarato: “La pubblicazione dei risultati dello studio MIROCALS rappresenta una pietra miliare nel progresso verso lo sviluppo di nuovi trattamenti e nella comprensione del ruolo dei biomarcatori di malattia negli studi clinici sulla SLA. Propone l’uso dell’immunomodulazione come strategia terapeutica, ampliando lo spettro delle opzioni terapeutiche nei disturbi neurologici a rapida progressione come la SLA”.
Fonte:The Lancet