SLA-Immagine Credit Public Domain.
Un potenziale nuovo trattamento per la malattia del motoneurone (MND), sviluppato da un’azienda nata da una scissione dell’Università del Queensland, ha prodotto risultati positivi in una sperimentazione clinica sull’uomo.
NuNerve, fondata per commercializzare la ricerca del Queensland Brain Institute (QBI) dell’UQ, ha annunciato che il suo principale farmaco candidato NUN-004 ha dimostrato di essere sicuro ed efficace nello studio di fase 1.
Perry Bartlett, Professore emerito del QBI, ha affermato che i risultati dello studio sono il frutto di oltre 2 decenni di ricerca sulla SLA insieme al suo collega di lunga data, il Professore emerito Andrew Boyd. “Siamo enormemente incoraggiati dai risultati di questo studio che dimostra che NUN-004 ha il potenziale per offrire una nuova opzione terapeutica ai pazienti affetti da malattia del motoneurone, non solo rallentando la progressione della malattia, ma anche migliorando i movimenti motori grossolani e fini“, afferma Perry Bartlett.
La sperimentazione ha coinvolto 8 persone affette da SLA e 20 volontari sani, ai quali è stata somministrata una dose di NUN-004 per un periodo di 6 mesi, sotto la supervisione del Professore associato Robert Henderson e del dott. Jing Zhao dell’UQ .
“Si sono riscontrati segnali di stabilizzazione della malattia nei pazienti affetti da SLA ma, cosa importante, hanno anche fornito feedback aneddotici positivi sul miglioramento della motricità fine e grossolana“, ha aggiunto il Professor Bartlett.
La SLA attacca progressivamente le cellule nervose del cervello e del midollo spinale e colpisce più di 2000 australiani ogni anno.
Il Professore emerito Bartlett e il Professore emerito Boyd hanno iniziato la loro collaborazione di ricerca alla fine degli anni ’90.
“Abbiamo dimostrato che la proteina EphA4 è essenziale per guidare i motoneuroni dal cervello verso i bersagli nel midollo spinale”, ha affermato il Professor Bartlett. “Ma ulteriori studi hanno dimostrato che l’EphA4 era anche responsabile dell’impedimento del recupero dei motoneuroni dopo un infortunio. La nostra teoria era che bloccando questa azione avremmo potuto preservare i motoneuroni e potenzialmente migliorare la funzione motoria e fermare la malattia“.
Il team ha collaborato con il Dott. Mike Gerometta per progettare e brevettare un efficace bloccante dell’EphA4, il NUN-004, utilizzato in questa sperimentazione clinica.
Il Professor Bartlett spiega che ora sono necessari fondi essenziali per portare il farmaco candidato alla fase successiva di sviluppo.
“C’è un disperato bisogno di trattamenti migliori per la SLA“, ha detto. “Esistono solo 3 farmaci approvati a livello mondiale che possono rallentare la progressione della SLA e migliorare parzialmente la qualità della vita, ma nessun trattamento in grado di invertire la malattia. Questo studio dimostra l’importanza della ricerca fondamentale sul cervello e sul sistema nervoso ed è gratificante vedere che oltre 23 anni di ricerca mostrano ora potenziali benefici per i pazienti. La ricerca potrebbe avere anche applicazioni più ampie, come potenziali terapie future per l’ictus, le lesioni del midollo spinale e la sepsi”.
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NuNerve è stata fondata dai partner The Peter Goodenough Trust e UniQuest, società di commercializzazione dell’UQ. NuNerve ha ottenuto in licenza la proprietà intellettuale da UniQuest nell’ambito del suo impegno verso nuove tecnologie per prevenire o curare la SLA.
Questa ricerca è stata sostenuta da Fight MND, dal Governo del Queensland e dal BioPharmaceuticals Australia Development Fund.
Il lavoro è stato pubblicato su Clinical Drug Investigations.
Fonte: Clinical Drug Investigations