Lesioni del midollo spinale-immagine Credito: CC0 Public Domain
Gli studi clinici sulle lesioni del midollo spinale (SCI) si basano in genere su un singolo endpoint primario per valutare l’efficacia del farmaco. Questa strategia non riesce a cogliere adeguatamente l’impatto completo del trattamento in condizioni neurologiche eterogenee come la SCI. Un’analisi più incentrata sul paziente richiede la valutazione della funzione neurologica, della capacità funzionale e della qualità della vita, incorporando i risultati significativi riferiti dai pazienti. Il test statistico globale (GST) affronta questa sfida utilizzando una conclusione statistica unificata sulla superiorità di una strategia di trattamento rispetto a un’altra, valutando simultaneamente più endpoint di studio.
Secondo una ricerca della Facoltà di Medicina Temerty dell’Università di Toronto, un farmaco chiamato Riluzolo, comunemente utilizzato per curare la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e altre malattie dei motoneuroni, potrebbe anche aiutare a guarire dalle lesioni del midollo spinale.
Il nuovo studio, pubblicato su eBioMedicine, ha dimostrato che il Riluzolo può offrire benefici se assunto entro 12 ore dall’infortunio.
“Si tratta di un’opzione terapeutica molto valida e sicura che medici e pazienti dovrebbero prendere in considerazione. Attualmente, sono disponibili dati di controllo piuttosto rigorosi che lo dimostrano“, afferma Michael Fehlings, ricercatore senior presso il Krembil Research Institute, University Health Network e professore di neurochirurgia presso il dipartimento di chirurgia della Temerty Medicine, dove è anche vicePresidente della ricerca.
I risultati sono il frutto di una tesi di dottorato del coautore dello studio Karlo Pedro, ora Professore associato di chirurgia presso la Temerty Medicine e associato clinico presso il Toronto Western Hospital.
Uno degli aspetti più importanti della ricerca è stato l’utilizzo del Global Statistical Test (GST), un nuovo metodo di analisi dei risultati degli studi clinici che è consentito di utilizzare i dati in modo da monitorare i risultati dei pazienti in più fasi, anziché in base a un singolo endpoint.
I ricercatori affermano che il test ha svolto un lavoro più completo nel misurare l’effetto complessivo del farmaco sui pazienti, tenendo conto di come il Riluzolo ha influenzato aspetti quali il miglioramento neurologico, l’autonomia e la qualità della vita dei pazienti.
“Penso che questa sia una tecnica statistica molto utile”, afferma Pedro. “Per la prima volta, siamo in grado di dimostrare, con il supporto di prove scientifiche, che un agente farmacologico con effetto neuroprotettivo è in grado di trattare gravi lesioni del midollo spinale. Questi risultati saranno utili non solo ai pazienti e ai medici, ma anche ai ricercatori coinvolti nei futuri studi clinici”.
Pedro ha affermato che il suo lavoro si basa sui dati dello studio RISCIS (Safety and Efficacy of Riluzole in Acute Spinal Cord Injury Study) del 2023.
I risultati si basano sui dati raccolti da 131 pazienti con lesioni del midollo spinale, seguiti dai ricercatori per un anno dopo l’accaduto. Oltre l’80% dei pazienti era di sesso maschile.
Sessantacinque pazienti hanno ricevuto Riluzolo circa 12 ore dopo l’infortunio per un periodo di 14 giorni. Gli altri 66 pazienti hanno ricevuto un placebo.
Quando i ricercatori hanno misurato le condizioni dei pazienti sei mesi dopo l’infortunio, hanno scoperto che l’assunzione di Riluzolo ha portato a “risultati complessivamente migliori” del 58 percento per le persone che hanno assunto il farmaco, rispetto al gruppo che ha assunto il placebo.
“Un aspetto importante per i medici e le persone con lesioni al midollo spinale è che questo lavoro dimostra che l’uso di Riluzolo entro 12 ore da una lesione acuta del midollo spinale migliora i risultati e che questi risultati sono significativi”, afferma Fehlings, che è anche co-Direttore del programma spinale presso Temerty Medicine e detiene la cattedra Campeau/Tator in ricerca sul cervello e sul midollo spinale.
“Il nostro studio ha preso in esame il recupero motorio dei pazienti, misurando anche l’indipendenza funzionale del midollo spinale e la qualità della vita in termini di salute globale“.
Il farmaco è anche poco costoso e provoca pochi effetti collaterali per i pazienti, aggiunge.
Fehlings afferma che i risultati dello studio saranno cruciali per la progettazione di futuri studi clinici e la valutazione dei risultati per i pazienti.
Ha fatto l’esempio di una persona che potrebbe recuperare l’uso di un dito dopo una lesione al midollo spinale e riuscire quindi a usare un telefono o un computer, il che potrebbe avere un effetto notevole sulla sua qualità di vita.
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“Una delle sfide in molte patologie neurologiche è la grande difficoltà di disporre di un unico parametro di esito che valuti accuratamente la natura multidimensionale del recupero“, afferma Fehlings. “Quello che abbiamo stabilito qui è un enorme merito di Pedro, del nostro collaboratore statistico Peng Huang della Johns Hopkins University e dei collaboratori internazionali e multi-istituzionali di questo studio”.
“Questi risultati rafforzano il concetto di considerare la natura multidimensionale del recupero utilizzando il Test Statistico Globale. Inoltre, basano i risultati sul quadro della Classificazione Internazionale del Funzionamento, della Disabilità e della Salute dell’Organizzazione Mondiale della Sanità , che ne è parte integrante”.
Fonte: eBioMedicine