Neuroblastoma: Dinutuximab beta più la chemioterapia riduce il tumore nei bambini

Neuroblastoma-immagine credit public domain.

Secondo i nuovi risultati di uno studio clinico, i bambini affetti da una rara forma di cancro chiamata neuroblastoma, che non ha risposto al trattamento iniziale o che ha avuto una recidiva, potrebbero trarre beneficio dall’aggiunta di un trattamento con anticorpi alla chemioterapia tradizionale.

I risultati dello studio di fase 2 BEACON, condotto da un consorzio internazionale di ricercatori e coordinato dalla Cancer Research UK Clinical Trials Unit dell’Università di Birmingham, pubblicati sul Journal of Clinical Oncology,  hanno evidenziato che, tra i bambini affetti da neuroblastoma, una forma tumorale ad alto rischio, l’utilizzo di un anticorpo monoclonale chiamato dinutuximab beta (dB) in concomitanza con la terapia standard ha portato a una riduzione delle dimensioni del tumore dopo sei cicli di trattamento.

I bambini che hanno ricevuto dB in aggiunta alla chemioterapia abituale hanno avuto un tasso di risposta obiettiva (ORR) significativamente migliorato, ovvero una misura che rappresenta la percentuale di pazienti che presentano una scomparsa completa o una riduzione parziale delle cellule tumorali.

Mentre il trattamento abituale aveva un tasso del 18,2% di pazienti il ​​cui cancro si riduceva o scompariva, l‘aggiunta di dB ha visto un miglioramento del tasso al 30,2%. Inoltre, o di quasi 26 mesi nel braccio sperimentale, rispetto a circa quattro (4) mesi senza progressione e 17 mesi i pazienti hanno avuto un tempo medio senza progressione del cancro di 11 mesi e un tempo di sopravvivenza complessivdi sopravvivenza complessiva per il trattamento abituale.

La Prof-ssa Juliet Gray dell’Università di Southampton e dell’Ospedale Universitario di Southampton, nonché autrice dello studio, ha dichiarato: “Si tratta di risultati davvero incoraggianti, che contribuiranno allo sviluppo di trattamenti migliori per i bambini affetti da neuroblastoma. Stiamo continuando a studiare la combinazione di dinutuximab beta con la chemioterapia, chiamata chemioimmunoterapia, nello studio BEACON-2. Questo studio è ora aperto in molti centri del Regno Unito e mira a migliorare la chemioimmunoterapia, in modo che un maggior numero di bambini possa trarne beneficio”.

Il Professor Amos Burke, Direttore dell’Unità di sperimentazione clinica del Cancer Research UK presso l’Università di Birmingham, ha dichiarato: “Il neuroblastoma che si ripresenta o non risponde al trattamento di prima linea comporta attualmente esiti sfavorevoli per i bambini che purtroppo sono affetti da questa malattia. Questi risultati sono molto importanti e potrebbero migliorare le probabilità di successo e l’esperienza di vita di questi bambini. Qui all’Università di Birmingham continuiamo a concentrarci sulla sperimentazione dei trattamenti di domani per i bambini che ne hanno più bisogno“.

Il neuroblastoma colpisce principalmente i bambini sotto i cinque anni

Il neuroblastoma colpisce principalmente i bambini di età inferiore ai 5 anni e ogni anno nel Regno Unito vengono diagnosticati circa 100 casi di neuroblastoma nei bambini di età compresa tra 0 e 14 anni, secondo Cancer Research UK, che ha cofinanziato lo studio insieme a Imagine for Margo, Solving Kids Cancer UK e Zoe4life, operanti nell’ambito del gruppo di ricerca collaborativa Innovative Therapies for Children with Cancer (ITCC).

Questo tumore ha origine nelle cellule nervose immature, solitamente nell’addome dei bambini piccoli, e si sviluppa in piccoli tumori che possono apparire come noduli nell’addome del bambino. Il neuroblastoma si diffonde ad altre parti del corpo in circa la metà dei bambini, tra cui ossa, pelle e fegato.

Lo studio BEACON ha reclutato 65 pazienti con un’età media di quattro (4) anni, di cui 28 affetti da neuroblastoma refrattario (che non risponde al trattamento di prima linea) e 37 affetti da neuroblastoma recidivante (in cui il cancro ritorna).

Oltre a misurare la migliore risposta oggettiva e i tempi di sopravvivenza, il consorzio BEACON ha anche misurato la neurotossicità dei bracci di trattamento. Per i pazienti nel braccio dB, circa un terzo ha manifestato sintomi di grado inferiore, come la sonnolenza, a causa del trattamento, rispetto al 9% nel braccio attivo. Si sono osservati bassi livelli di sintomi più gravi di grado 3 nel braccio dB (2,3%) e paragonabili al trattamento abituale (4,5%).

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Risultati precedentemente pubblicati dal consorzio globale BEACON hanno rilevato che l’aggiunta di un farmaco antitumorale, il Bevacizumab, ai farmaci chemioterapici ha portato a una riduzione delle dimensioni del tumore nei pazienti. Questi risultati hanno portato a cambiamenti nel modo in cui gli oncologi pediatrici del Regno Unito trattano il neuroblastoma, e l’ulteriore studio BEACON-2 sta ora indagando la differenza tra una combinazione di farmaci, tra cui il Bevacizumab e la chemioimmunoterapia dB.

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