La terapia genica mostra la promessa per invertire la cecità

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La maggior parte dei casi di cecità non trattabile si verificano a causa della perdita di milioni di fotorecettori sensibili alla luce.

Le rimanenti cellule nervose retiniche che non sono sensibili alla luce restano tuttavia nell’occhio. Samantha de Silva e colleghi (Università di Oxford) hanno utilizzato un vettore virale per esprimere una proteina sensibile alla luce, la melanopsina, nelle cellule retiniche residue dei topi che erano ciechi a causa della retinite pigmentosa, la causa più comune di cecità nei giovani.

( Vedi anche:Potente molecola anti-infiammatoria può bloccare la perdita della vista nella retinopatia diabetica).

I topi sono stati monitorati per oltre un anno e hanno mantenuto la visione in questo periodo e sono stati in grado di riconoscere oggetti nel loro ambiente, dimostrando un alto livello di percezione visiva. Le cellule che esprimono la melanopsina erano in grado di rispondere alla luce e inviare segnali visivi al cervello. Il team di Oxford ha anche sperimentato con successo una retina elettronica in pazienti non vedenti, ma l’approccio genetico è più semplice da utilizzare.

La ricerca è stata condotta dai Professori Robert MacLaren e Mark Hankins presso il Nuffield Laboratory of Oftalmologia di Oxford. Samantha de Silva, autore principale dello studio, ha dichiarato: “Ci sono molti pazienti non vedenti nelle nostre cliniche e la possibilità di utilizzare una procedura genetica relativamente semplice è molto emozionante. Il prossimo passo sarà quello di avviare una sperimentazione clinica per valutarla nei pazienti “.

Lo studio è stato pubblicato in  PNAS.

Fonte: PNAS

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