HomeSaluteOcchiLa terapia genica mostra la promessa per invertire la cecità

La terapia genica mostra la promessa per invertire la cecità

La maggior parte dei casi di cecità non trattabile si verificano a causa della perdita di milioni di fotorecettori sensibili alla luce.

Le rimanenti cellule nervose retiniche che non sono sensibili alla luce restano tuttavia nell’occhio. Samantha de Silva e colleghi (Università di Oxford) hanno utilizzato un vettore virale per esprimere una proteina sensibile alla luce, la melanopsina, nelle cellule retiniche residue dei topi che erano ciechi a causa della retinite pigmentosa, la causa più comune di cecità nei giovani.

( Vedi anche:Potente molecola anti-infiammatoria può bloccare la perdita della vista nella retinopatia diabetica).

I topi sono stati monitorati per oltre un anno e hanno mantenuto la visione in questo periodo e sono stati in grado di riconoscere oggetti nel loro ambiente, dimostrando un alto livello di percezione visiva. Le cellule che esprimono la melanopsina erano in grado di rispondere alla luce e inviare segnali visivi al cervello. Il team di Oxford ha anche sperimentato con successo una retina elettronica in pazienti non vedenti, ma l’approccio genetico è più semplice da utilizzare.

La ricerca è stata condotta dai Professori Robert MacLaren e Mark Hankins presso il Nuffield Laboratory of Oftalmologia di Oxford. Samantha de Silva, autore principale dello studio, ha dichiarato: “Ci sono molti pazienti non vedenti nelle nostre cliniche e la possibilità di utilizzare una procedura genetica relativamente semplice è molto emozionante. Il prossimo passo sarà quello di avviare una sperimentazione clinica per valutarla nei pazienti “.

Lo studio è stato pubblicato in  PNAS.

Fonte: PNAS

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