Farmaco per la mielofibrosi scoperto a San Diego ottiene l’approvazione della FDA

mielofibrosi

Il farmaco, Fedratinib tratta alcuni tipi di tumore del midollo osseo tra cui la  mielofibrosi.

Questo promettente farmaco antitumorale, scoperto a San Diego e successivamente scartato per motivi di sicurezza, è stato finalmente approvato per l’uso.

Venerdì, la Food and Drug Administration statunitense ha approvato Fedratinib, che sarà venduto da Celgene con il marchio Inrebic. Originariamente era stato sviluppato da TargeGen di San Diego, acquistato da Sanofi nel 2010.

Questo farmaco è la prima nuova terapia approvata per la mielofibrosi in quasi un decennio“, ha affermato Celgene in una nota.

La mielofibrosi provoca la sostituzione del midollo osseo con tessuto cicatriziale fibroso. Ciò priva i pazienti di energia e li rende vulnerabili alle infezioni. Le cellule che formano il sangue si spostano nella milza, nel fegato e in altre parti del corpo, causando complicazioni.

Fedratinib prende di mira una mutazione chiamata JAK2 che guida alcuni tipi di mielofibrosi. Negli studi clinici, gli oncologi tra cui la Dott.ssa Catriona Jamieson dell’UC San Diego, hanno riportato le risposte dei pazienti, comprese le remissioni complete che nessun altro farmaco ha rilasciato.

Sanofi ha purtroppo ritirato il farmaco dai test clinici nel 2013.

Fedratinib ha una storia insolitamente complicata. È nato dalla ricerca presso il TargeGen di San Diego, è stato testato da Sanofi, quindi accantonato perché alcuni pazienti hanno sviluppato una pericolosa infiammazione cerebrale, con una morte. Se non fosse stato per Hood, quella sarebbe stata la fine del farmaco.

Jamieson ha riferito che una delle sue prime pazienti sottoposte alla sperimentazione con Federatinib, Theresa Blanda, aveva mostrato sintomi che includevano un fegato e un ginocchio enormemente gonfi, pieni di cellule staminali che formano sangue, spostate.

Vedi anche, La vitamina D e le cellule immunitarie stimolano la mielofibrosi.

Blanda ha iniziato la sperimentazione clinica nel 2008, ma quando il farmaco è stato sospeso cinque anni dopo, Blanda ha avuto una recidiva.

” Blanda poteva soccombere alla malattia”, ha detto Jamieso.

“Quando hai pazienti che stanno veramente rispondendo a un farmaco e che ne hanno un disperato bisogno, fai tutto il possibile per assicurarti che lo ricevano”, ha spiegato Hood

“Ho lasciato il mio lavoro, ho stretto un accordo con Sanofi, VC di San Diego e una terza parte per finanziare la sperimentazione e ho fondato un’azienda”.

Lo sforzo ha richiesto più tempo del previsto, in parte a causa della necessità di rispondere ai problemi di sicurezza del farmaco. Ma nel 2017 Hood ha fondato Impact Biomedicines per riproporre fedratinib. Impact è stato acquistato da Celgene a gennaio 2018 per $ 1,1 miliardi pagati in anticipo.

ma era troppo tardi per Blanda. È morta nel 2016.

Domenica, l’approvazione di Fedratinib è stata celebrata alla 26a edizione annuale di Luau and Legends of Surfing Invitational, una raccolta fondi per UCSD Moores Cancer Center tenutasi vicino a Scripps Pier. Jamieson e Hood hanno partecipato.

Fedratinib è un altro passo verso la terapia del cancro personalizzata”, ha dichiarato il Dott. Brian Druker, dell’UCSD che è stato onorato insieme al ricercatore sul cancro del Salk Institute, Tony Hunter.

La ricerca di Druker ha portato a Gleevec, che tratta la leucemia mieloide cronica ed è considerata la prima terapia del cancro geneticamente mirata.

Da parte sua, Hunter ha condotto ricerche che hanno portato a una categoria completamente nuova di farmaci antitumorali chiamati inibitori della tirosina chinasi. Tale categoria comprende Fedratinib.

Fonte, Medicalxpress


Altri articoli su mielofibrosi