Uno studio clinico sta valutando se un cerotto derivato da cellule staminali possa sostituire le cellule danneggiate dalla malattia e ripristinare la vista.
La degenerazione maculare legata all’età è una patologia oculare in costante peggioramento e la principale causa di perdita della vista e cecità tra gli americani dai 65 anni in su. Danneggia la visione centrale, rendendo sempre più difficile distinguere i volti, leggere testi o vedere chiaramente gli oggetti direttamente di fronte a sé, poiché con il passare del tempo compaiono aree sfocate, scure o mancanti.
Un nuovo studio clinico sta ora offrendo un rinnovato ottimismo alle persone affette da degenerazione maculare senile “secca” avanzata, la forma più comune di questa patologia.
Gli scienziati dell’USC Roski Eye Institute, parte del Keck Medicine dell’USC, stanno avviando uno studio clinico di fase 2b per verificare se cellule staminali appositamente ingegnerizzate possano sostituire le cellule retiniche danneggiate e contribuire a ripristinare la vista persa a causa della degenerazione maculare. Queste cellule coltivate in laboratorio sono fissate a un impianto estremamente sottile, persino più sottile di un capello umano, che consente loro di rimanere nella posizione corretta all’interno dell’occhio.
“Speriamo di determinare se l’impianto retinico a base di cellule staminali possa non solo arrestare la progressione della degenerazione maculare secca legata all’età, ma anche migliorare la vista dei pazienti“, ha affermato Sun Young Lee, MD, PhD, chirurgo retinico presso Keck Medicine e ricercatore principale del sito di studio di Keck Medicine. “I risultati potrebbero essere rivoluzionari perché, sebbene siano disponibili alcuni trattamenti che ritardano la progressione della degenerazione maculare, nessuno è in grado di invertire il danno già causato”.
La sperimentazione clinica fa seguito una ricerca preliminare condotta dagli esperti dell’USC Roski Eye Institute su una piccola popolazione di pazienti, che ha dimostrato che l’impianto è stato ben tollerato, è rimasto in sede nell’occhio ed è stato assorbito con successo nel tessuto retinico. Inoltre, il 27% dei pazienti ha riscontrato un miglioramento della vista.
“La fase precedente della sperimentazione clinica ha dimostrato che il trattamento è sicuro e potenzialmente in grado di apportare benefici alla vista dei pazienti; la fase successiva valuterà se la terapia può produrre miglioramenti clinicamente significativi nella vista”, ha affermato Lee, che è anche Professore associato di oftalmologia e fisiologia e neuroscienze presso la Keck School of Medicine della USC.
Come funziona l’impianto retinico
Circa 20 milioni di americani soffrono di degenerazione maculare senile. Questo numero include anche i casi di degenerazione maculare umida, una forma meno comune ma più grave della malattia.
La degenerazione maculare legata all’età colpisce la macula, situata al centro della retina e responsabile della visione centrale. Nei casi più avanzati, le cellule dell’epitelio pigmentato retinico (RPE), che rivestono la macula e sono fondamentali per la retina e la produzione di una visione nitida, vengono danneggiate o distrutte, con conseguente perdita della vista.
L’impianto retinico utilizzato nella sperimentazione clinica deriva da cellule staminali embrionali coltivate in laboratorio per formare cellule RPE. Durante un intervento chirurgico ambulatoriale, i chirurghi oculisti del Keck Medicine impianteranno nella retina un minuscolo strato di cellule RPE prodotte in laboratorio.
“Lo studio esplorerà se l’impianto progettato in laboratorio sostituirà le cellule danneggiate, funzionerà come le normali cellule RPE e migliorerà la vista dei pazienti che attualmente non hanno altre opzioni di miglioramento”, ha affermato Rodrigo Antonio Brant Fernandes, MD, PhD, oftalmologo presso Keck Medicine e chirurgo dello studio.
Dettagli della sperimentazione clinica
Keck Medicine è una delle cinque sedi negli Stati Uniti che arruolano pazienti per la sperimentazione clinica. Lo studio è in modalità mascherata: alcuni dei partecipanti arruolati riceveranno l’impianto, mentre altri riceveranno un impianto simulato.
I pazienti idonei devono avere un’età compresa tra 55 e 90 anni, essere affetti da degenerazione maculare secca avanzata legata all’età e avere una diagnosi di atrofia geografica, ovvero avere le cellule RPE danneggiate o non funzionanti.
I pazienti saranno monitorati per almeno un anno per valutare la tollerabilità dell’impianto e per eventuali alterazioni della vista. Lo studio prevede di arruolare 24 pazienti.
Chi fosse interessato a saperne di più sulla sperimentazione può contattare Mariana Edwards all’indirizzo mariana.edwards@med.usc.edu o Kimberly Rodriguez all’indirizzo kimberly.rodriguez2@med.usc.edu.
“L’USC Roski Eye Institute si impegna a promuovere trattamenti innovativi per migliorare la vita ripristinando la vista”, ha affermato Mark S. Humayun, MD, PhD, co-Direttore dell’USC Roski Eye Institute, direttore dell’USC Ginsberg Institute for Biomedical Therapeutics e titolare della cattedra Dennis e Michele Slivinski in Ricerca sulla Degenerazione Maculare presso la Keck School. “Gli impianti retinici derivati da cellule staminali potrebbero offrire una delle migliori possibilità per aiutare i pazienti affetti da degenerazione maculare secca legata all’età e, un giorno, potrebbero offrire una cura“.
L’impianto retinico bioingegnerizzato di cellule RPE è prodotto da Regenerative Patch Technologies LLC, un’azienda in fase di sperimentazione clinica che sviluppa tecnologie di impianto basate su cellule staminali per il trattamento delle patologie retiniche. Humayun ha co-inventato l’impianto ed è co-fondatore dell’azienda.
La tecnologia per produrre l’impianto cellulare è concessa in licenza esclusiva alla Regenerative Patch Technologies dell’Università della California del Sud, del California Institute of Technology e dell’Università della California di Santa Barbara.
La sperimentazione clinica è in parte finanziata dal California Institute for Regenerative Medicine, un’organizzazione statale della California dedicata ad accelerare lo sviluppo di terapie cellulari e geniche innovative, dalla Marcus Foundation, un’organizzazione filantropica per la ricerca biomedica, e dall’USC.
Fonte: Clinical Trials