Mieloma multiplo-immagine credito: Unsplash/CC0 Public Domain.
Secondo i nuovi dati di uno studio condotto dai ricercatori dell’MD Anderson Cancer Center dell’Università del Texas, la terapia con cellule T basate sul recettore antigenico chimerico (CAR) anitocabtagene autoleucel (anito-cel) ha continuato a dare ottimi risultati nel trattamento del mieloma multiplo recidivante/refrattario. L’anito-cel (nome completo: anitocabtagene autoleucel) è una terapia cellulare innovativa a base di cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) autologhe, progettata per trattare il mieloma multiplo recidivato o refrattario.
I risultati dello studio sono stati presentati di recente dalla Dr.ssa Krina Patel, Prof.ssa associata esperta di linfoma e mieloma, al 67° congresso annuale e mostra dell’American Society of Hematology (ASH).
“Questi dati sono davvero incoraggianti per questi pazienti perché non solo anito-cel sembra essere altamente efficace, ma il profilo di sicurezza è molto promettente rispetto alle altre terapie attualmente approvate in questo contesto”, ha affermato Patel. “Anche la durata della risposta continua a sembrare solida, persino in questa popolazione ampiamente pretrattata“.
Aggiornamenti chiave da uno studio clinico che valuta l’anito-cel nel mieloma multiplo
Questa presentazione fornisce aggiornamenti sui dati precedentemente condivisi sullo studio di fase II iMMagine-1 con ulteriore tempo di follow-up.
Nel set di dati aggiornato di 117 pazienti con mieloma multiplo refrattario e una mediana di tre precedenti linee di terapia, il tasso di risposta complessivo è stato del 97% e il tasso di risposta completa del 68%. I tassi di sopravvivenza libera da progressione a 12 e 18 mesi sono stati rispettivamente del 79% e del 66%, con tassi di sopravvivenza complessiva del 95% e del 90%, rispettivamente, negli stessi periodi di tempo.
Non sono state osservate complicanze neurologiche tardive o insolite e la maggior parte degli effetti collaterali è stata temporanea e gestibile. La maggior parte dei pazienti ha manifestato cali di grado 3 o superiore della conta ematica (66% neutropenia, 24% anemia, 24% trombocitopenia). La maggior parte dei pazienti ha manifestato una sindrome da rilascio di citochine di basso grado, che è stata lieve e si è risolta entro pochi giorni, con un solo paziente che ha manifestato un caso grave. Nove pazienti hanno manifestato neurotossicità di qualsiasi grado, otto delle quali di grado 1 o 2.
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In che modo anito-cel differisce dalle altre terapie con cellule CAR T
La maggior parte delle terapie con cellule CAR-T utilizza frammenti di anticorpi derivati da cellule naturali per riconoscere il bersaglio. Anito-cel utilizza invece una nuova proteina sintetica per colpire l’antigene di maturazione delle cellule B presente sulle cellule del mieloma multiplo. Questa proteina ha il vantaggio di essere molto più piccola e semplice dei frammenti di anticorpi, ed è quindi più facile da ingegnerizzare nei linfociti T.
Si prevede che questo processo potrebbe dare origine a una terapia con cellule CAR T che non solo è più facile da produrre, ma può anche limitare gli effetti collaterali neurologici o gastrointestinali osservati con altre opzioni di terapia con cellule CAR T.
Fonte: MD Anderson Cancer Center