SLA-Immagine: Credito: Pixabay/CC0 Pubblico Dominio
Un farmaco candidato a proteggere le cellule nervose danneggiate dalla malattia del motoneurone (SLA) potrebbe offrire una nuova speranza alle persone affette da questa devastante malattia.
Ricercatori dell’Institute for Translational Neuroscience (SITraN) dell’Università di Sheffield hanno scoperto e sviluppato M102, un nuovo farmaco che ha potenti effetti protettivi sulle cellule nervose danneggiate dalla malattia neurodegenerativa per la quale attualmente non esiste cura.
Negli studi preclinici, M102 ha rallentato la progressione della malattia e preservato la funzione muscolare nei topi affetti da SLA, migliorando il movimento, l’andatura e la funzione nervosa.
È importante sottolineare che ha anche protetto i motoneuroni coltivati in laboratorio dai danni causati dalle cellule dei pazienti affetti da SLA, note come astrociti. Queste cellule del sistema nervoso normalmente supportano e proteggono i motoneuroni.
I risultati, pubblicati sulla rivista Molecular Neurodegeneration, suggeriscono che M102 potrebbe prolungare significativamente la durata e la qualità della vita delle persone affette da SLA.
La malattia del motoneurone (MND), nota anche come sclerosi laterale amiotrofica (SLA), è una malattia progressiva e che riduce la durata della vita e colpisce le cellule nervose del cervello e del midollo spinale che controllano il movimento (motoneuroni).
La SLA causa la graduale interruzione dell’invio di messaggi ai muscoli da parte dei motoneuroni, con conseguente progressiva debolezza muscolare, atrofia muscolare e rigidità. Questo può influire sulla capacità di camminare, parlare, deglutire e respirare. La maggior parte delle persone affette da SLA muore entro due-cinque anni dall’insorgenza dei sintomi.
La Prof.ssa Dame Pamela Shaw, Direttrice del SITraN e ricercatrice principale dello studio, ha dichiarato: “La SLA è una delle malattie più crudeli, che priva le persone della loro mobilità e indipendenza, spesso a una velocità allarmante. Siamo ora a un punto in cui la comprensione scientifica sta finalmente raggiungendo il livello attuale. La nostra scoperta di M102 ci dà la concreta speranza di poter rallentare sostanzialmente la progressione di questa malattia. Gli studi preclinici non solo hanno mostrato miglioramenti nel movimento, nell’andatura e nella funzione nervosa nei modelli murini, ma hanno anche protetto i motoneuroni coltivati in laboratorio dai danni causati dalle cellule dei pazienti affetti da SLA“.
A differenza della maggior parte dei trattamenti attuali che si concentrano su un singolo percorso biologico, M102 agisce in modo duplice, attivando due importanti sistemi protettivi all’interno delle cellule, chiamati NRF2 e HSF1. Insieme, questi sistemi aiutano le cellule nervose a combattere lo stress, ridurre l’infiammazione, migliorare la produzione di energia ed eliminare le proteine danneggiate, tutti fattori che contribuiscono notoriamente al danno dei motoneuroni nella SLA.
Questa ricerca rivoluzionaria è frutto della collaborazione tra l’Università di Sheffield e Aclipse Therapeutics, un’azienda biotecnologica con sede negli Stati Uniti.
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Il Dott. Richard Mead, docente di neuroscienze traslazionali presso il SITraN e coautore principale dello studio, ha affermato: “Trasformare le scoperte scientifiche in trattamenti concreti richiede un lavoro di squadra, che riunisce ricercatori, clinici, partner industriali e investitori. La nostra collaborazione con Aclipse Therapeutics ha creato quel ponte essenziale tra il laboratorio di ricerca e la clinica. Siamo ora pronti per compiere il prossimo passo cruciale: testare M102 su persone affette da SLA e avvicinarci a un trattamento che può davvero fare la differenza“.
Il team di ricerca di Sheffield ha confermato la sicurezza di M102 e la sua capacità di proteggere i motoneuroni nei modelli animali. I prossimi passi saranno l’avvio delle sperimentazioni cliniche sugli esseri umani, una volta ottenuti i finanziamenti.
Fonte: Molecular