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L’intelligenza artificiale, l’omica e la biologia dei sistemi possono ora aiutare gli scienziati a progettare farmaci mirati per patologie cardiovascolari un tempo considerate “incurabili”.
Un nuovo articolo pubblicato su Frontiers in Science afferma che questi strumenti potrebbero trasformare lo sviluppo di farmaci per il cuore e salvare vite umane, ma che è urgentemente necessaria una leadership globale ed equa in materia di politiche sanitarie.
Nonostante i grandi progressi nella cura cardiovascolare, le malattie cardiache rimangono la principale causa di morte al mondo. Ciò è dovuto in parte al fatto che la medicina cardiovascolare si basa ancora in gran parte su trattamenti generici che non tengono conto dell’enorme diversità delle malattie cardiovascolari (MCV). Sebbene questi trattamenti universali, come le statine, siano utili per molti pazienti, non funzionano per tutti.
La nuova revisione richiede un cambiamento radicale nel modo in cui i farmaci per il cuore vengono scoperti, sviluppati e testati. Utilizzando l’intelligenza artificiale, l’omica e i big data per identificare e progettare farmaci per geni e proteine correlati alle malattie, questo “paradigma dell’innovazione” potrebbe guidare lo sviluppo di trattamenti realmente personalizzati per le malattie cardiovascolari.
“Entro il 2030, le malattie cardiovascolari causeranno probabilmente 26 milioni di decessi all’anno, rispetto ai 19 milioni del 2020. Questo approccio potrebbe dare vita a nuovi farmaci che hanno successo laddove quelli convenzionali hanno fallito, ma è necessaria una leadership globale in ambito sanitario per guidare questa trasformazione e garantire che salvi vite in tutto il mondo”, dice il Prof. Masanori Aikawa, autore principale del Brigham and Women’s Hospital e della Harvard Medical School.
Una strada promettente è rappresentata dalle terapie basate sull’RNA. A differenza dei farmaci convenzionali, che raggiungono solo una piccola percentuale di tutti i potenziali bersagli proteici, le terapie a RNA possono essere progettate per influenzare quasi tutti i geni. Potrebbero anche essere più rapide da sviluppare e i primi studi clinici ne mostrano già il potenziale per ridurre il colesterolo in modo più efficace rispetto ai trattamenti standard.
“Questo è un momento entusiasmante per la medicina cardiovascolare”, ha affermato il Prof. Aikawa. “Le terapie a RNA stanno già aprendo la strada alla lotta contro patologie a lungo considerate ‘non trattabili’ e, con una forte leadership globale, possiamo rendere disponibili ai pazienti nuovi farmaci di precisione più rapidamente e salvare vite umane dalle malattie cardiovascolari“.
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Medicina cardiaca di nuova generazione
Le malattie cardiovascolari variano da paziente a paziente in termini di sintomi, meccanismi sottostanti e risposta al trattamento. Anche pazienti con diagnosi identiche presentano sintomi diversi, il che riflette l’ampio spettro dei nostri geni, ambienti e stili di vita.
Per gestire al meglio questa varianza, gli autori affermano che il nuovo approccio dovrebbe sfruttare tecnologie quali:
• approcci omici, che forniscono informazioni dettagliate sulle molecole all’interno delle cellule, come proteine (proteomica) e geni (genomica)
• biologia dei sistemi, che esamina come le reti di geni e proteine interagiscono per modellare la malattia
• intelligenza artificiale, che può analizzare i percorsi delle malattie per identificare nuovi bersagli farmacologici e progettare nuovi farmaci mirati a proteine e geni specifici.
Gli autori prevedono che, con investimenti e supporto adeguati, questo paradigma di innovazione darà vita a una nuova generazione di terapie, in particolare farmaci mirati all’RNA e progettati digitalmente, in grado di intervenire su percorsi patologici precedentemente considerati “non trattabili”. Tali progressi potrebbero ridurre drasticamente i tempi, i costi e il tasso di fallimento nello sviluppo di farmaci cardiovascolari.
“Non esiste un’unica versione di malattia cardiovascolare, quindi per curare i pazienti in modo più efficace abbiamo bisogno di farmaci su misura che riflettano l’ampio spettro di malattie cardiovascolari. Ciò significa sfruttare i progressi tecnologici per mappare le complesse reti di geni, proteine e pathway che differiscono da individuo a individuo e identificare il modo migliore per colpirli“, ha affermato l’autore senior, il Prof. Joseph Loscalzo, del Brigham and Women’s Hospital e della Harvard Medical School. “È così che rendiamo curabile ciò che è ‘incurabile’: individuando nuovi bersagli farmacologici nei singoli pazienti e progettando nuove molecole specificamente per loro“.
Investimenti audaci; scienza aperta
Ma trasformare questi strumenti in trattamenti reali richiederà più che semplici scoperte di laboratorio. Gli autori chiedono una più forte collaborazione tra scienziati, industria e sanità, insieme a una leadership politica globale, per garantire che la medicina di precisione raggiunga le persone ovunque.
“Per salvare vite umane dalle malattie cardiovascolari, abbiamo urgente bisogno di un nuovo approccio standardizzato”, ha affermato il coautore Dr. Sarvesh Chelvanambi, del Brigham and Women’s Hospital e della Harvard Medical School. “Ciò significa investimenti coraggiosi, scienza aperta e nuove partnership tra mondo accademico, industria e sanità. Al momento, questo paradigma non è ancora stato implementato, nemmeno nei paesi ad alto reddito. Una leadership globale è fondamentale per mobilitare i finanziamenti, le risorse e le politiche che lo renderanno realtà in tutto il mondo”.
Gli autori affermano che con la giusta leadership, la medicina di precisione potrebbe finalmente cambiare il corso della principale causa di morte al mondo.
Fonte: Frontiers in Science