Un farmaco approvato per il trattamento dell’artrite reumatoide, Tocilizumab (Actemra, Genentech), rappresenta una nuova potenziale terapia per i pazienti con polimialgia reumatica, secondo uno studio di fase II presentato all’ American College of Rheumatology/Association of Rheumatology Health Professionals, il 10 novembre.
Il disordine colpisce le persone oltre i 50 anni di età e si sviluppa soprattutto in individui di età superiore ai 65.
La polimialgia reumatica causa dolori muscolari e rigidità, soprattutto alle spalle, febbre lieve, stanchezza e malessere. I corticosteroidi sono l’opzione di trattamento in corso, ma hanno effetti collaterali negativi.
“Il trattamento richiede un lungo corso di terapia con steroidi, spesso fino a due anni, che può avere gravi effetti collaterali sulla popolazione anziana. Gli steroidi possono causare fragilità della pelle, diabete, osteoporosi, disturbi cognitivi e debolezza muscolare, per cui vi è la necessità di trovare un farmaco che riduca rapidamente l’uso degli steroidi “, ha detto l’autore dello studio Robert Spiera, MD, Direttore del Vasculitis and Scleroderma Program presso l’Hospital for Special Surgery (HSS), a New York City. “Questo studio è un proof of concept e suggerisce fortemente che Tocilizumab è un farmaco efficace e riduce l’uso di steroidi”.
Tocilizumab è un farmaco progettato per bloccare specificamente la citochina interleuchina-6, una proteina che è coinvolta in diverse malattie infiammatorie. Gli studi hanno dimostrato che i pazienti con polimialgia reumatica hanno livelli elevati di interleuchina-6 e i ricercatori hanno deciso di verificare se Tocilizumab può aiutare questa popolazione di pazienti.
I ricercatori hanno arruolato 10 soggetti con nuova diagnosi di polimialgia reumatica che avevano ricevuto meno di un mese di trattamento con corticosteroidi. I pazienti hanno ricevuto Tocilizumab una volta al mese per infusione endovenosa in aggiunta ai corticosteroidi.
Un paziente arruolato allo studio si è ritirato dopo due mesi a causa di una reazione all’infusione, mentre in nove soggetti è stato valutato l’endpoint primario ( L’endpoint rappresenta la tipologia di misurazione dell’esito in uno studio clinico). Tutti questi pazienti hanno raggiunto l’endpoint primario dello studio, la remissione libera da recidive e a sei mesi, non hanno più assunto corticosteroidi. Dei nove soggetti che sono stati valutati per 12 mesi fino ad oggi, tutti rimangono in remissione senza recidive. Tutti e otto i pazienti che hanno raggiunto 15 mesi di follow-up, sono ancora in fase di remissione.
Al gruppo di controllo hanno partecipato pazienti con polimialgia reumatica con caratteristiche simili al basale che sono stati trattati solo con corticosteroidi. In questo gruppo, nessun paziente era in remissione dopo sei mesi di trattamento con corticosteroidi e il 60% aveva avuto una recidiva a 12 mesi.
La dose di corticosteroidi cumulativa nel gruppo di controllo è stata più del doppio rispetto a quella del gruppo trattato con Tocilizumab (2.562 mg vs 1.085 mg). Otto dei nove pazienti trattati con Tocilizumab sono stati in grado di interrompere i corticosteroidi dopo la terza dose di tocilizumab e il nono paziente ha diminuito gradualmente il trattamento con corticosteroidi dopo la quarta dose. Tocilizumab è stato ben tollerato.
I ricercatori sperano che i loro risultati possano portare a un processo controllato con placebo per fornire ulteriori elementi di prova che il farmaco funziona per il trattamento della polimialgia reumatica. Se la sperimentazione conferma l’efficacia del farmaco, rimane il problema del prezzo del farmaco può essere un ostacolo alla sua introduzione nella pratica clinica. ” Come tutti i nostri farmaci biologici, Tocilizumab è un farmaco costoso”, ha detto il Dottor Spiera. “Se il costo non fosse un problema, penso che potrebbe potenzialmente essere un modo privilegiato di trattamento di questa malattia”.
Poiché il costo è un problema nel sistema sanitario degli Stati Uniti, il farmaco potrebbe essere riservato ai pazienti selezionati. “Di tanto in tanto, in pratica, vediamo persone che hanno difficoltà ad usare gli steroidi perché hanno malattia refrattaria o sono pazienti con diabete, osteoporosi con fratture multiple subite in passato o sono molto fragili. Lo studio suggerisce che questo trattamento potrebbe essere una strategia per quei pazienti selezionati, per ridurre al minimo la loro esposizione agli steroidi “.
” Molteplici farmaci per l’inibizione dell’ interleuchina 6 sono in cantiere e la concorrenza potrebbe far scendere il prezzo di questa classe di farmaci. Inoltre, il prezzo potrebbe non essere un tale ostacolo se i ricercatori possono dimostrare che il costo del farmaco è inferiore ai costi complessivi di trattamento di questi pazienti che sono comunque elevati per gli effetti collaterali dei corticosteroidi, come una frattura da compressione o una frattura dell’anca”, ha aggiunto il Dr. Spiera.
“Se i nostri risultati saranno confermati in uno studio controllato con placebo e se un grande studio dimostra che i costi totali del trattamento dei pazienti affetti da polimialgia reumatica sono inferiori utilizzando questo nuovo farmaco, esso potrebbe essere esteso a più pazienti”, ha concluso il Dr. Spiera.
Fonte: http://www.eurekalert.org/pub_releases/2015-11/hfss-nto111015.php
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